Un articolo pubblicato sulla rivista The Lancet riporta i risultati della fase 2 dei trial clinici del Nusinersen. Si tratta di un farmaco sperimentale pensato per la SMA, ovvero l’atrofia muscolare spinale. I test hanno dimostrato che è sicuro e ben tollerato dall’organismo. Inoltre i dati mostrano una buona efficacia clinica sui neonati affetti da SMA di Tipo 1, la forma più acuta della malattia.

I trial hanno coinvolto 20 bambini di età compresa tra le 3 settimane e i 7 mesi, tutti con un’anomalia nel gene SMN1. Questa anomalia è una delle cause della SMA. Nusinersen consiste in un pezzo di DNA elaborato in modo da stimolare la produzione della proteina SMN mancante, direttamente dentro il liquido spinale dei bambini. Questa fase della ricerca mirava a verificare la sicurezza del farmaco contro l'atrofia muscolare spinale, oltre che la sua efficacia. In tal senso, i risultati parrebbero molto positivi: Nusinersen è sufficientemente sicuro e pare rallentare la progressione della malattia.

Secondo i ricercatori, Nusinersen sarebbe riuscito addirittura a far passare i pazienti da una malattia di Tipo 1 a una di Tipo 2. In due casi, i bambini avrebbero persino cominciato a camminare, il che li farebbe passare a una SMA di Tipo 3. Ciò significa che il farmaco sarebbe in grado di allungare le aspettative di vita dei bambini, pur non curandoli in maniera definitiva. I piccoli pazienti trattati con Nusinersen paiono essere in grado di vivere più a lungo e meglio, il che sarebbe un grande passo avanti.

Prima che il farmaco sia commercializzato saranno necessari ulteriori trial. Nel mentre i ricercatori stanno cercando di espandere il programma, così da consentire a più bambini di accedervi. Il prossimo passo sarà testare sicurezza ed efficacia sui bambini dalle 6 settimane in su.

Fonte: smanewstoday.com