La Commissione Europea ha autorizzato la vendita di patisiran, il nuovo farmaco contro l’amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR). La tecnologia alla base del farmaco parte da una scoperta scientifica premio Nobel.

L’amiloidosi ereditaria da transtiretina è una malattia genetica invalidante e spesso mortale. La causa sta in alcune mutazioni del gene TTR, che provoca una produzione anomala di transtiretina. Ciò porta all’accumulo di proteine amiloidi in organi e tessuti, danneggiandoli. Il più delle volte questo si traduce con la morte del soggetto. Purtroppo le opzioni terapeutiche sono limitate, il che rende il patisiran una risorsa ancora più preziosa.

Patisiran si basa sulla tecnica definita RNAi interference (RNAi). Il nuovo approccio si concentra sulla proteina danneggiata, piuttosto che sui sintomi. In questo modo si rallenta la progressione della malattia.

Il farmaco si inietta endovena e bersaglia la transtiretina accumulata. In particolare silenzia un RNA messaggero che ne blocca la produzione, così da ridurre quella presente nell’organismo. La Fase III dello studio clinico Apollo ha dato esiti positivi. I soggetti che hanno ricevuto il patisiran hanno manifestato netti miglioramenti. Il farmaco ne ha migliorato le capacità di movimento, la qualità della vita e lo stato nutrizionale. Tutto questo ha convinto la Commissione Europea ad approvare il farmaco.

Data la gravità dell’amiloidosi, la Commissione Europea ha usato la procedura di valutazione accelerata. Questa ha seguito di pochi giorni l’autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. L’ente americano ha approvato l’uso di patisiran su soggetti adulti e presto dovrebbero arrivare anche le autorizzazioni di altri paesi.

Fonte: news-medical.net