Quale che sia la loro causa, le malattie progressive dei reni portano sempre a una progressiva distruzione delle loro funzioni. A volte sono provocate da obesità o ipertensione, altre sono sintomo di una malattia genetica. I ricercatori del Broad Institute del MIT e di Harvard hanno scoperto un nuovo farmaco per fermare questa degenerazione. La scoperta potrebbe evitare la dialisi a milioni di persone.

Per il momento ci sono poche opzioni terapeutiche per chi soffre di malattie degenerative dei reni. I pazienti che si sottopongono a trapianto spesso soffrono di complicazioni. Molti di loro devono convivere per anni con la dialisi, se non per tutto il resto della loro vita. Tutto ciò ha conseguenze sia sul lavoro e sulla vita privata di queste persone.

I ricercatori hanno affrontato il problema dal lato biologico della malattia genetica. Hanno individuato i geni e le proteine coinvolte nella degenerazione dei reni. In particolare, si sono concentrati su cosa provoca la morte dei podociti, le cellule “filtro” dei reni. Quando non funzionano, le proteine cominciano a passare dal sangue all’urina.

Lavori precedenti avevano individuato una proteina chiamata Rac1 come causa di alcune malattie dei reni. Il nuovo studio rivela che Rac1 attiva una proteina chiamata TRPC5, che provoca l’afflusso di calcio nei podociti e li distrugge. I ricercatori hanno quindi sviluppato un farmaco che blocca il processo, basato su una molecola chiamata AC1903.

In cavie affette da malattie progressive dei reni, AC1903 ha protetto le cellule filtro e bloccato la degenerazione. La molecola ha dato buoni risultati anche sui soggetti in fase avanzata della malattia, ripristinando parte delle funzioni. Secondo lo studio, il farmaco funzionerebbe sia sui danni provocati da malattie genetiche sia su quelli da ipertensione.

Fonte: broadinstitute.org