I ricercatori degli Istituti Nazionali di Sanità statunitensi (NIH) hanno dimostrato l’efficacia di un farmaco sperimentale contro la Niemann-Pick di tipo C1. Il composto attiva l’enzima AMPK e attiva i meccanismi di pulizia della cellula. In questo modo riduce gli accumuli di colesterolo e grassi nel cervello e nel fegato.

Il lavoro potrebbe portare a una nuova generazione di trattamenti contro la Niemann-Pick di tipo C1, il Parkinson e l’Alzheimer. Tutte queste malattie neurodegenerative hanno infatti in comune il malfunzionamento dei meccanismi di riciclaggio cellulare. I neuroni accumulano sostanze negative che ne inficiano le funzioni.

Il farmaco sperimentale 2-idrossipropil-β-ciclodestrina è nella Fase 3 dei trial clinici per il trattamento della malattia. Studi preclinici avevano già mostrato la sua efficacia, ma il funzionamento era poco chiaro. I ricercatori ne hanno quindi creato una versione più potente, la metil-β-ciclodestrina.

Il team ha testato la metil-β-ciclodestrina su cellule prelevate da pazienti con la Niemann-Pick. Il farmaco si è legato all’enzima AMPK e lo ha attivato. Il risultato è stato un crollo dei livelli di colesterolo accumulato. Bloccando l’attività di AMPK, invece, i livelli sono rimasti immutati. I ricercatori hanno inoltre individuato altri composti efficaci, che potrebbero portare a nuovi farmaci.

I test hanno chiarito in che modo agisce la metil-β-ciclodestrina. Il prossimo passo sarà verificare se la 2-idrossipropil-β-ciclodestrina funziona in maniera analoga.

Fonte: nih.gov