Uno studio guidato dal professor Stuart Lipton sta testando l’efficacia di un nuovo farmaco contro l’autismo, il NitroSynapsin. Per il momento il team sta eseguendo i test su modelli animali, ma i primi risultati sembrano essere promettenti. Il farmaco ha corretto buona parte delle anomalie cerebrali e comportamentali dei topi, con conseguenze positive sui sintomi tipici dello spettro autistico.

Il nuovo studio affonda le radici in uno studio del 1993. Lipton e il suo team di Harvard avevano identificato un gene coinvolto nello sviluppo cerebrale, il MEF2C. In seguito avevano scoperto che le cavie con una versione anomala di MEF2C mostravano sintomi simili a quelli dell’autismo. Ciò ha portato a identificare un’anomalia genetica simile nei bambini umani affetti da alcune forme di autismo.

Il gene MEF2C codifica una proteina che funge da fattore di trascrizione ed è coinvolto più o meno direttamente in molte forme di autismo. Ripristinare le funzionalità del gene dovrebbe quindi avere un effetto positivo sulla malattia. Il farmaco NitroSynapsin serve a bilanciare fattori di segnalazione inibitori e uno eccitanti all’interno del cervello, anomali in chi soffre di alcune forme di autismo.

I ricercatori hanno somministrato il farmaco alle cavie per tre mesi. I topi hanno risposto bene al trattamento. In molti di loro ha ridotto i comportamenti anomali e ha migliorato le funzioni cognitive e comportamentali. In alcuni casi le cavie sono quasi tornate a livelli nella norma. Il prossimo passo è verificare su quali forme di autismo NitroSynapsin è efficace quali sono gli effetti sull’essere umano.

Fonte: scripps.edu