Un team texano dello Houston Methodist Research Institute ha scoperto come ringiovanire le cellule dei bambini affetti da progeria. La nuova tecnica potrebbe invertire l’avanzamento della malattia, che provoca invecchiamento e morte prematura.
La progeria è una malattia genetica rara, di cui a oggi soffrono circa 250 persone nel mondo. I soggetti sono tutti molto giovani, poiché muoiono di vecchiaia entro la fine dell’adolescenza. La chiave dell’invecchiamento precoce che colpisce i soggetti pare essere una mutazione del gene LMNA. La variante non è quasi mai ereditaria e sorge spontaneamente per cause sconosciute.
Il Dr. John Cooke e i colleghi hanno studiato le cellule dei bambini affetti da progeria. L’intento era trovare un modo per rallentarne l’invecchiamento e consentire ai bambini di raggiungere l’età adulta. Per prima cosa hanno tentato di riparare il gene difettoso, ma i risultati sono stati poco soddisfacenti. Hanno quindi tentato con un approccio diverso e si sono focalizzati sui telomeri.
I telomeri sono delle strutture proteiche situate alle estremità dei cromosomi. Hanno il compito di proteggere il genoma dall’usura e si accorciano con l’età. Ad ogni divisione cellulare, un pezzo di telomero si perde. Una volta che i telomeri diventano troppo corti, la cellula muore e smette di dividersi. I soggetti con telomeri molto corti sono quindi più a rischio di malattie e tendono a vivere di meno.
Gli scienziati hanno scoperto che le cellule dei bambini affetti da progeria hanno telomeri cortissimi. Hanno quindi provato ad allungarne i telomeri, così da migliorare la funzione di queste cellule e la loro capacità di dividersi. Hanno introdotto piccole molecole dentro le cellule per alterarne l’espressione genica. In questo modo le hanno stimolate a produrre la proteina necessaria per allungare i telomeri.
Nel giro di pochi giorni, le cellule sono cambiate in maniera radicale. La loro aspettativa di vita si è allungata e le funzioni sono migliorate. Hanno cominciato a dividersi in maniera più normale e molti degli effetti dell’invecchiamento sono spariti. È ancora presto per parlare di una cura per la progeria, ma la scoperta potrebbe portare a una nuova terapia nel giro di pochi anni.
Fonte: medicalnewstoday.com