Sarebbe stato trovato un farmaco contro l'emofilia da prendere solo due volte a settimana. L'annuncio è stato all'EAHAD, il convegno dedicato all'emofilia che si tiene ogni anno in Svezia.

L'emofilia è una malattia genetica rara. Chi ne è affetto ha un livello di fattore VIII della coagulazione estremamente ridotto, che lo rende vulnerabile ad eventi emorragici sia esterni sia interni. Ciò costringe chi ne è affetto a iniettarsi endovena il fattore per la coagulazione. In questo modo si mantiene costante il livello della molecola e si prevengono i sanguinamenti.

Il trattamento si è diffuso in Italia solo a partire dagli anni '80 e, pur essendo stato un enorme passo in avanti rispetto alle trasfusioni di sangue cui i malati erano costretti, è comunque un forte limite. A seconda della gravità della patologia, infatti, i malati possono doversi iniettare il fattore anche tutti i giorni per tutta la vita. Le aziende farmaceutiche stanno da tempo cercando un modo per allungare la durata dei farmaci, ma i risultati erano stati fino ad oggi scarsi.

Nel corso del convegno sono stati presentati i dati di una molecola sviluppata dalla Bayer, la  BAY 81-8973. La molecola modificherebbe la struttura del farmaco oggi in commercio, prolungandone gli effetti e prevenendo i sanguinamenti spontanei nei malati. Grazie alla BAY 81-8973 si sarebbero ridotte le iniezioni settimanali a due, con un impatto molto più lieve sulla vita del malato.

Pur essendo un grosso passo avanti, il farmaco non emanciperebbe i malati da molti degli obblighi attuali. È infatti fondamentale che il malato impari a controllare la malattia fin da piccolo, seguendo dei training nei centri specializzati. Solo così chi è malato può condurre una vita il più possibile normale e paragonabile a quella di una persona sana.

Fonte: lastampa.it