Fondazione Telethon, ospedale S. Raffaele e industria GSK hanno elaborato un nuovo trattamento contro l’ADA-SCID, una rara immunodeficienza ereditaria.

La patologia rende chi ne è affetto preda di virus e batteri, costringendolo a una vita in isolamento. Il trattamento modifica le cellule staminali del paziente, correggendo il sistema immunitario. Lo stesso metodo potrebbe essere usato per molte altre patologie.

Il trattamento genico prevede un farmaco a base di cellule staminali del paziente stesso. Le cellule sono modificate in modo da trasmettere una versione riveduta del gene della malattia. Una volta infuse, le nuove istruzioni genetiche riportano il sistema immunitario all’ordine. In maniera definitiva, si pensa. Per il momento il trattamento è stato applicato a 13 bambini provenienti da tutta Europa, ma si mira a espandere il trattamento in tutto il mondo.

L’ADA-SCID è una malattia genetica provocata da un’anomalia genetica ereditata da entrambi i genitori. L’organismo smette di produrre l’adenosina deaminasi, una proteina essenziale per la produzione di linfociti. Senza linfociti, il corpo è vulnerabile all’attacco di qualsiasi agente esterno. Questo costringe il bambino a vivere in una bolla di vetro e fino a oggi mancavano trattamenti efficaci. L’unico trattamento, non risolutivo, era il trapianto di midollo. Si spera che adesso le cose cambieranno.

Fonte: corriere.it