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Aurora magazine

Cecità ereditaria reversibile con la terapia genetica

Una nuova terapia genetica potrebbe rendere reversibili alcune forme di cecità ereditaria. Lo rivela uno studio clinico dell'Oxford University, pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Protagonisti del trial clinico sono dei pazienti affetti da coroideremia, una malattia genetica rara che provoca una progressiva perdita della vista. Entro il prossimo anno partiranno sperimentazioni per l’applicazione del trattamento ad altre patologie.

La coroideremia provoca la degenerazione progressiva dell'epitelio pigmentato retinico e dei capillari coroidei, con conseguente perdita della vista. Il trattamento usa un virus come vettore per iniettare nell’occhio milioni di versioni sane del gene difettoso. Queste aiutano le cellule malate a rigenerarsi e migliorano le condizioni dell’occhio. Secondo lo studio, i miglioramenti per la vista sarebbero reali e duraturi.

Negli ultimi quattro anni, i ricercatori hanno testato la nuova terapia su 14 pazienti britannici e su 18 provenienti da Stati Uniti, Canada e Germania. Molti dei pazienti hanno manifestato i primi stintomi durante l’adolescenza ed erano sulla soglia della cecità. Il trattamento ha però bloccato l’avanzare della malattia e ha provocato un progressivo miglioramento della vista. I ricercatori ritengono inoltre che possa dare risultati ancora migliori su pazienti giovani, ancora nelle prime fasi della malattia.

Nonostante i risultati molto promettenti, il campione di pazienti è ancora esiguo. Sarà necessario proseguire con i trial, prima che il trattamento sperimentale diventi ufficialmente una cura.

Fonte: repubblica.it