L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il nusinersen, il nuovo farmaco per il trattamento della Atrofia Muscolare spinale (SMA). Fino ad oggi nusinersen era disponibile solo negli Stati Uniti, in Giappone e in pochi stati europei. Era stato distribuito in Italia solo come trattamento compassionevole a 130 bambini affetti da SMA di Tipo 1.

Gli studi clinici hanno evidenziato un aumento del tasso di sopravvivenza dei bambini sottoposti al trattamento. I medici hanno inoltre registrato un miglioramento nelle funzioni motorie. I miglioramenti sono stati tanto evidenti da spingere gli studiosi a interrompere i test prima del tempo. In questo modo è stato possibile fornire il farmaco anche ai bambini del gruppo di controllo.

L’AIFA ha fatto ricorso a un percorso di approvazione accelerata per il nusinersen. Il percorso si applica ai farmaci necessari per malattie gravi o mortali, oltre che per quelle del tutto prive di cura. Grazie a questo, il farmaco sarà disponibile per tutti i pazienti affetti da SMA in tempi brevissimi. Si aprono così le porte a un nuovo standard per i percorsi terapeutici futuri.

L’introduzione del nusinersen nel mercato italiano renderà necessario investire nella formazione di nuovi operatori del settore. Sarà particolarmente importante la gestione dei pazienti presintomatici, nei quali il farmaco potrebbe ridurre la comparsa dei sintomi in maniera drastica.

Fonte: ansa.it