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Aurora magazine

Eliminata malattia genetica in utero grazie alla CRISPR

Interi team di scienziati stanno testando l’editing genetico nelle varie fasi di vita di una persona. Alcuni di questi stanno sviluppando terapie per gli adulti, altri stanno pensando a come eliminare le malattie dagli embrioni della IVF. Un team di Filadelfia ha usato la CRISPR per guarire una cavia ancora nell’utero materno.

L’editing in utero offre una vasta gamma di vantaggi nel caso di alcune malattie. Secondo il dottor William Peranteau, in certi casi intervenire al momento del parto è intervenire troppo tardi. È quanto succede con le mutazioni del gene SFTPC, legate a gravi malattie polmonari. In condizioni normali, queste anomalie portano alla morte del bambino durante il parto. Ecco perché è importante intervenire prima possibile.

Gli scienziati di Filadelfia hanno iniettato versioni corrette del gene nel liquido amniotico di alcune cavie gravide. I virus che veicolavano il gene hanno raggiunto il feto e hanno corretto parte delle cellule, quanto meno nel 20% dei casi. In questo modo i piccoli sono nati con molte meno cellule non funzionanti e sono sopravvissuti al parto.

Eseguire questa operazione in un embrione permetterebbe di alterare tutte le cellule, il che potrebbe essere eccessivo. Colpirebbe anche le cellule germinali, rendendo ereditabili eventuali anomalie introdotte dalla CRISPR. Un rischio inaccettabile per molti scienziati, perché potrebbe causare la nascita di nuove malattie genetiche.

Fonte: statnews.com