Le autorità statunitensi hanno approvato una nuova terapia genica contro la leucemia, efficace in 8 casi su 10. I ricercatori hanno testato il trattamento su 64 bambini affetti da forme acute di leucemia. Chemioterapia e altri farmaci si erano già rivelati inutili per questi bambini. L’approccio di Novartis ha invece salvato loro la vita.

Il trattamento inizia con il prelievo di alcuni campioni di sangue del paziente. I medici isolano i linfociti T e li legano al recettore CAR-T, in modo che individuino una proteina propria delle cellule malate. Ciò permette loro di mirare alle cellule leucemiche e distruggerle nel giro di 3 mesi, lasciando intatte le cellule sane.

Nonostante la terapia abbia salvato la vita a 8 bambini su 10, ha tuttavia dimostrato di avere effetti collaterali anche importanti. Provoca un abbassamento della pressione, congestione polmonare e in alcuni casi problemi neurologici. I linfociti T, infatti, liberano delle sostanze dannose per le funzioni dell’organismo. Sono comunque conseguenze affrontabili e di certo preferibili a una morte altrimenti quasi inevitabile.

I test avevano già dimostrato l’efficacia del trattamento, ma mancava l’approvazione dell’Fda per la commercializzazione. Grazie al via libera, i medici degli ospedali autorizzati preleveranno i linfociti T dai pazienti e li manderanno presso le sedi dell’azienda. Lì alcuni specialisti provvederanno a ingegnerizzarli nel giro di un mese, affinché siano iniettati nei pazienti.

Fonte: corriere.it