Molte delle malattie più difficili da trattare hanno una base genetica: malattie genetiche, certo, ma anche tumori e infezioni virali. Gli scienziati stanno lavorando da tempo a farmaci che riparino i geni difettosi, eppure pochi di questi sono disponibili sul mercato. Perché? I ricercatori della Northeastern University hanno elaborato una risposta.

Il team del professor Ke Zhang ha sviluppato un modo per aumentare l’efficacia di una classe di questi farmaci, gli oligonucleotidi. È infatti frequente che fegato e reni elimino i farmaci di questa classe, rendendoli inefficaci. I ricercatori stanno quindi elaborando una struttura difensiva per la molecola, che la isoli e le permetta di agire sull’organismo. Questo in che modo influenza il futuro della medicina genetica?

Lo scudo è costituito da più catene di glicole polietilenico attaccate agli oligonucleotidi. Le catene rendono il farmaco troppo grande per essere filtrato, lo proteggono dagli enzimi e gli permettono di interagire con i geni. In questo modo il farmaco rimane in circolo più a lungo e ha più tempo per distruggere i geni danneggiati. Ciò potrebbe dare una nuova speranza a tanti trattamenti, naufragati perché il farmaco non riusciva a rimanere in circolo.

Il team ha testato lo scudo su un farmaco antitumorale. Gran parte degli oligonucleotidi hanno attaccato il materiale genetico delle cellule tumorali. Di conseguenza, il tasso di crescita del tumore è diminuito e c’è stato un miglioramento nelle condizioni di salute delle cavie.

Fonte: medicalxpress.com