Un gruppo di ricercatori della Harvard University ha annunciato un’evoluzione della tecnica CRISPR, la tecnica di editing genetico. La nuova tecnica permette di intervenire sulle singole basi del DNA, senza influenzare quelle adiacenti. Si potrebbe così correggere un singolo gene.

La tradizionale CRISPR-Cas9 sfrutta alcuni batteri a cui è associata la proteina Cas9. La proteina è in grado di tagliare il DNA con precisione e di modificare geni specifici. I meccanismi che saldano i lembi di DNA tagliato introducono però delle basi azotate, gli elementi che compongono il DNA. Quando il fine è disattivare un intero gene, l’aggiunta di due o tre basi è indifferente per l’esito dell’operazione. D’altra parte, le malattie genetiche sono in gran parte frutto della mutazione di una sola base. In questi casi il tasso di successo della CRISPR-Cas9 è solo del 5%.

Il codice genetico è composto da cinque basi azotate, l’adenina, la guanina, la citosina e la timina. La nuova CRISPR rende possibile intervenire solo su una di esse, senza aggiungerne altre. I ricercatori della Harvard University hanno modificato Cas9 affinché si disattivi quando il sistema arriva dove deve operare. A questo punto si attiva un altro enzima, che tiene unito il DNA e sostituisce la singola base con quella corretta.

Il team ha provato la nuova tecnica su modelli animali, per correggere la mutazione legata all’Alzheimer. Il tasso di successo è stato del 75%. Nel caso di una mutazione tumorale, invece, il successo è stato di poco più del 7%. In entrambi i casi, i risultati sono comunque migliori di quelli ottenuti con la CRISPR tradizionale. Bisogna comunque ricordare che ci vorranno ancora molti anni prima che si possa passare alla sperimentazione umana.

Fonte: lescienze.it