La professoressa Sarah Tabrizi dell’Università di Londra ha annunciato i primi risultati positivi nella lotta contro la malattia di Huntington. La fase 1 dei trial per un nuovo farmaco ha avuto successo. Il trattamento ha rallentato la progressione della malattia genetica, offrendo per la prima volta una speranza concreta. Infatti, i trattamenti attuali consentono solo di attenuare i sintomi, ma non agiscono sulla malattia in sé.

Il farmaco è composto da una striscia di DNA sintetico, adattabile anche ad altre malattie neurodegenerative. L’approccio potrebbe quindi offrire una speranza anche contro Alzheimer e Parkinson. Per il momento, però, i risultati riguardano solo la malattia di Huntington.

La malattia di Huntington è provocata da una variazione genetica ereditaria. Il gene difettoso dà istruzioni per produrre una proteina tossica, copiata da molecole messaggere e diffusa nel cervello. Il farmaco si chiama Ionis-HTTRx e intercetta le molecole, distruggendole prima che la proteina si diffonda. La somministrazione prevede un’iniezione direttamente nel fluido che circonda il midollo spinale. In questo modo il farmaco raggiunge il cervello e non si disperde.

La fase 1 del trial ha coinvolto 46 donne e uomini nelle prime fasi della malattia. I medici hanno iniettato a metà di loro quattro dosi del farmaco a un mese di distanza l’una dall’altra. Ad ogni iniezione, hanno aumentato il dosaggio. L’altra metà ha ricevuto un placebo. I soggetti che hanno ricevuto il farmaco, hanno mostrato un abbassamento dei livelli della proteina.

Nonostante i risultati siano positivi e facciano ben sperare, servirà uno studio più ampio per confermarli.

Fonte: theguardian.com