Un trattamento sperimentale ha aiutato un bambino affetto da adrenoleucodistrofia, una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso. La malattia è stata anche al centro di un famoso film, “L’olio di Lorenzo”, basato su una storia vera.

Purtroppo l’olio di Lorenzo non è una vera e propria cura per la malattia. L’unico trattamento ad oggi disponibile è il trapianto di cellule staminali di un fratello, possibile solo per 1 paziente su 5. Il nuovo trattamento, invece, consente di usare le cellule del paziente stesso. I medici prelevano un campione di midollo e modificano le staminali sostituendo il gene malato con uno sano. Dopodiché impiantano le cellule di nuovo.

Lo studio guidato dal dottor David A. Williams ha coinvolto 17 bambini tra i 4 e i 13 anni. I pazienti erano affetti dalla forma più grave di adrenoleucodistrofia, quella che colpisce anche il cervello. A due anni dal trattamento, 15 di loro erano neurologicamente stabili e privi di disabilità maggiori. Altri due erano morti, uno per un peggioramento della malattia, l’altro per complicazioni a seguito di un trapianto.

Secondo i risultati, il trattamento potrebbe essere efficace quanto il trapianto di cellule staminali. Con la differenza che quest’ultimo non è disponibile per tutti i pazienti. Non si sa però quanto siano durevoli i benefici e quali potrebbero essere i costi. Ad ogni modo, affinché il trattamento sia approvato dalla Food and Drug Administration serviranno 15 anni di monitoraggio. Solo dopo tutto l’iter si potrà dire se siamo di fronte a una cura.

Fonte: phillytrib.com