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Aurora magazine

Un farmaco orfano contro la cardiopatia pediatrica

Un team della Fondazione Salvatore Maugeri di Pavia ha provato la mexiletina su 34 bambini cardiopatici, con ottimi risultati. L'ostacolo principale è che la mexiletina è un farmaco orfano, quindi non più in produzione.

La mexiletina è una molecola che è stata usata per anni nel trattamento di anomalie cardiache in pazienti adulti. Una decina di anni fa il brevetto commerciale è scaduto, ma nessuna casa farmaceutica ne ha portato avanti la produzione. I medici hanno protestato per la cosa, ma le spese di produzione e di distribuzione sono considerate troppo alte in rapporto al possibile guadagno. Per questo motivo nessuna casa farmaceutica vuole prendere in carico il farmaco, che è rimasto "orfano".

I ricercatori della Maugeri hanno condotto uno studio sugli effetti di questo farmaco orfano sui pazienti con la sindrome del QT lungo. La ricerca è andata avanti per tre anni e ha svelato il possibile ruolo della mexiletina nel trattamento della sindrome.

La sindrome del QT lungo di tipo 3 è una malattia genetica rara che si manifesta spesso nei primi anni di vita. Provoca alterazioni del battito cardiaco, causate da un eccesso di sali minerali nel cuore. Gli alti livelli di sodio e potassio determinano un ritmo cardiaco irregolare e svenimenti. In alcuni casi il cuore si ferma e non è più in grado di riprendere il battito, provocando la morte del paziente nel sonno. È difficile da diagnosticare e colpisce in media una persona su diecimila.

Secondo lo studio, la mexiletina agisce sulla quantità di sali minerali in entrata nel cuore. In questo modo il battito si normalizza e si riduce drasticamente il rischio di morte improvvisa. Nei 34 pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, i ricercatori hanno rilevato una normalizzazione del battito e una netta diminuzione degli svenimenti.

In Italia la mexiletina è prodotta dallo Stabilimento chimico farmaceutico militare di Firenze. L'istituto è subentrato nella produzione al posto delle grandi case farmaceutiche, rispondendo all'appello di medici e pazienti. Ogni volta che una farmacia o un ospedale ne fa richiesta per un paziente, l'istituto provvede all'invio del farmaco. In questo modo si prende in carico un compito economicamente svantaggioso, ma inestimabile per garantire la salute di molte persone.

Fonte: repubblica.it